rotate-mobile
Mercoledì, 18 Maggio 2022
Cronaca

Il virus dell'Hiv per curare malattie genetiche: la ricerca presentata a Milano

Il virus dell’Aids può essere utilizzato per curare due gravi patologie ereditarie: la ricerca presentata dall’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genetica (Tiget)

Il virus dell’Aids può essere utilizzato per curare due gravi patologie ereditarie: è questa la notizia diffusa giovedì 11 giugno a Milano dall’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genetica (Tiget).

I ricercatori del noto ospedale milanese hanno dimostrato che la terapia genica con vettori derivati dal virus Hiv funziona nei confronti di due malattie genetiche gravemente invalidanti per coloro che ne soffrono: la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Winskott-Aldric.

«A tre anni dall’inizio della sperimentazione clinica – ha dichiarato Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica – i risultati ottenuti sui primi sei pazienti sono davvero incoraggianti: la terapia risulta non solo sicura, ma soprattutto efficace e in grado di cambiare la storia clinica di queste gravi malattie. Dopo 15 anni di sforzi, successi in laboratorio, ma anche frustrazioni, è davvero emozionante poter dare una prima risposta concreta ai pazienti».

Per la prima volta al mondo la terapia genica offre speranze di cura. Stanno infatti bene i primi sei bambini trattati a Milano: Mohammad, Giovanni, Kamal, Samuel, Canalp e Jacob. Per le ricerche di queste due malattie la Fondazione Telethon ha investito 19 milioni di euro.

«Questi primi risultati ci fanno ben sperare e sono la conferma dell’efficacia di un lavoro sostenuto negli anni con grande convinzione», ha commentato il direttore generale di Telethon, Francesca Pasinelli.

«Possiamo dire di aver realizzato un modello di cui charity agisce non soltanto da ente finanziatore, ma svolge un ruolo primario nella gestione dello sviluppo della ricerca per ricondurre ogni fase del processo all’obiettivo finale, che è la terapia fruibile per i pazienti».

Convegno Telethon © Brambilla/MilanoToday

La terapia genica messa a punto dai ricercatori del Tiget consiste nella somministrazione alle cellule staminali dei pazienti di una versione corretta del gene che in loro è difettoso attraverso un vettore virale derivato da Hiv. A intuire per primo le potenzialità del virus responsabile dell’Aids nella terapia è stato Luigi Naldini, attuale direttore della struttura, che nel 1996 ha individuato come uno dei virus più temuti, opportunamente modificato, potesse risultare molto efficiente per trasportare geni all’interno di cellule che normalmente non si replicano come quelle del sistema nervoso.

I vettori virali così ottenuti, chiamati “lentivirali”, conservano soltanto il 10% della sequenza originaria di Hiv, ma mantengono la loro naturale capacità di introdursi nelle cellule e trasferirvi materiale genetico. I ricercatori sono riusciti a introdurre in questi vettori la versione corretta del gene difettoso che ha provocato la malattia ai piccoli pazienti restituendo loro la possibilità di avere un significativo miglioramento delle condizioni di vita.

Si parla di

In Evidenza

Potrebbe interessarti

Il virus dell'Hiv per curare malattie genetiche: la ricerca presentata a Milano

MilanoToday è in caricamento